Farmacêutica portuguesa BIAL assina acordo com biotecnológica para agilizar investigação em doenças raras
Existem mais de 400 milhões de pessoas afetadas globalmente, metade delas crianças, sendo as doenças raras são, em sua maioria, doenças genéticas, progressivas e crónicas. Atualmente, existem mais de 11.000 doenças raras diagnosticadas, das quais 95% não têm tratamento. Embora o avanço da medicina genómica, incluindo as terapias celulares e genéticas, tenha aberto novas possibilidades, o acesso a terapias eficazes ainda é um desafio significativo.
A BIAL, empresa biofarmacêutica centenária com forte compromisso com a inovação, vai ser membro fundador da Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL), uma biotecnológica sem fins lucrativos, estabelecida em junho de 2024. A OTXL visa dar resposta aos desafios da investigação e comercialização de terapias para doenças raras e que levam a que muitos tratamentos promissores sejam descontinuados.
Este acordo insere-se num conjunto de parcerias que a OTXL está a desenvolver com biotecnológicas globais focadas em doenças raras, empresas farmacêuticas, CROs (Empresas Especializadas em Investigação Clínica), CMDOs (Empresas Especializadas em Fabrico Farmacêutico) e fornecedores de plataformas baseadas em Inteligência Artificial. O objetivo é o de retomar o desenvolvimento de terapias promissoras que estavam em fase de ensaios clínicos, mas que foram descontinuadas pelas empresas que as estavam a trabalhar devido a desafios financeiros e de mercado.
A BIAL, como um dos membros fundadores, terá um papel fundamental na seleção, nas fases finais de desenvolvimento e na comercialização de um conjunto de programas terapêuticos, que deverão ser anunciados nos próximos meses.
Através do financiamento estratégico da BIAL e outros parceiros, a OTXL prevê iniciar brevemente o trabalho em dois a três programas terapêuticos para doenças ultra raras com grande necessidade de tratamento e, posteriormente, expandir para outros, tendo como base uma parte das receitas obtidas. Esta parceria reforça o compromisso da BIAL em trabalhar em conjunto com outras empresas farmacêuticas, biotecnológicas, academias, centros de excelência de I&D e associações de doentes.
“Há muitos tratamentos promissores que não têm continuidade e que poderiam beneficiar crianças e outras pessoas com doenças raras”, afirma Smitha Jagadish, responsável pela área de Doenças Raras na BIAL. “Muitas vezes, estes tratamentos produziram resultados significativos para os doentes nos ensaios clínicos, mas a investigação no domínio das doenças raras nem sempre pode ser abordada de uma perspetiva tradicional. O nosso objetivo ao apoiar este projeto ambicioso é fazer com que alguns destes tratamentos possam ser novamente investigados, nomeadamente em ensaios clínicos, para terem um impacto significativo para os doentes, bem como um valor substancial para aqueles que investem no seu desenvolvimento."
“Muitos de nós que estamos envolvidos nesta iniciativa trabalhamos há décadas na área das doenças raras”, afirma Craig Martin, fundador e diretor executivo da OTXL. “Como uma organização sem fins lucrativos, estamos focados em aproveitar as oportunidades para trabalhar com reguladores, pagadores, investidores e outras partes interessadas para mudar completamente o modelo de investigação em doenças raras e servir melhor pacientes e famílias.”
Este acordo insere-se num conjunto de parcerias que a OTXL está a desenvolver com biotecnológicas globais focadas em doenças raras, empresas farmacêuticas, CROs (Empresas Especializadas em Investigação Clínica), CMDOs (Empresas Especializadas em Fabrico Farmacêutico) e fornecedores de plataformas baseadas em Inteligência Artificial. O objetivo é o de retomar o desenvolvimento de terapias promissoras que estavam em fase de ensaios clínicos, mas que foram descontinuadas pelas empresas que as estavam a trabalhar devido a desafios financeiros e de mercado.
A BIAL, como um dos membros fundadores, terá um papel fundamental na seleção, nas fases finais de desenvolvimento e na comercialização de um conjunto de programas terapêuticos, que deverão ser anunciados nos próximos meses.
Através do financiamento estratégico da BIAL e outros parceiros, a OTXL prevê iniciar brevemente o trabalho em dois a três programas terapêuticos para doenças ultra raras com grande necessidade de tratamento e, posteriormente, expandir para outros, tendo como base uma parte das receitas obtidas. Esta parceria reforça o compromisso da BIAL em trabalhar em conjunto com outras empresas farmacêuticas, biotecnológicas, academias, centros de excelência de I&D e associações de doentes.
“Há muitos tratamentos promissores que não têm continuidade e que poderiam beneficiar crianças e outras pessoas com doenças raras”, afirma Smitha Jagadish, responsável pela área de Doenças Raras na BIAL. “Muitas vezes, estes tratamentos produziram resultados significativos para os doentes nos ensaios clínicos, mas a investigação no domínio das doenças raras nem sempre pode ser abordada de uma perspetiva tradicional. O nosso objetivo ao apoiar este projeto ambicioso é fazer com que alguns destes tratamentos possam ser novamente investigados, nomeadamente em ensaios clínicos, para terem um impacto significativo para os doentes, bem como um valor substancial para aqueles que investem no seu desenvolvimento."
“Muitos de nós que estamos envolvidos nesta iniciativa trabalhamos há décadas na área das doenças raras”, afirma Craig Martin, fundador e diretor executivo da OTXL. “Como uma organização sem fins lucrativos, estamos focados em aproveitar as oportunidades para trabalhar com reguladores, pagadores, investidores e outras partes interessadas para mudar completamente o modelo de investigação em doenças raras e servir melhor pacientes e famílias.”
